9月8日，北京大學人民醫(yī)院透露，72歲的全身型重癥肌無力患者路老先生成為該院最新精準靶向藥物——新生兒受體單抗在國內(nèi)獲批重癥肌無力適應(yīng)癥后的首位獲益者。
北京大學人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師張兆旭介紹，72歲的路老發(fā)病后病情迅速進展，很快“無力”擴展至全身，2個月后已不能獨立行走。輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院后，經(jīng)北京醫(yī)院聯(lián)合北京大學人民醫(yī)院確診，路老患的是乙酰膽堿受體抗體陽性重癥肌無力。
治療全身型重癥肌無力的新生兒受體單抗2021年獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準上市，并在海南樂成招募臨床觀察患者。經(jīng)北大人民醫(yī)院和北京醫(yī)院兩位專家聯(lián)合推薦，路老通過全國專家嚴格篩選并成功入選，在今年3月成為中國首批免費治療的老年全身型重癥肌無力患者，也是該藥在中國最高齡的使用者。到第三個周期鞏固性治療時，路老不僅成功回歸日常生活，在最近的一個月中又重新投入到工作中，并重拾書法的興趣愛好。
今年6月，艾加莫德在國內(nèi)正式獲批上市，成為全國范圍內(nèi)唯一一款FcRn拮抗劑，用于輔助治療抗乙酰膽堿受體抗體陽性的全身型重癥肌無力成人患者。繼此前在海南臨床觀察免費用藥后，路老成為該藥在國內(nèi)正式獲批后的首位受益者。
據(jù)估計，我國至少有20萬名重癥肌無力患者，是發(fā)病率最高的神經(jīng)系統(tǒng)免疫性疾病，且致殘率和致死率較高。2018年，全身型重癥肌無力被納入國家衛(wèi)健委等部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。
今年年初，北京大學人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科每周一下午開設(shè)重癥肌無力專病門診，可提供便捷的復診預(yù)約及住院綠色通道，為每位患者建立病例檔案，隨訪評價病情變化，最大程度保障重癥肌無力患者就醫(yī)質(zhì)量，幫助患者建立強大的內(nèi)心，接受和疾病的共存，助力他們回歸正常生活、重返社會。
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