9月12日，遠大醫(yī)藥發(fā)布公告，自主研發(fā)的卡谷氨酸分散片獲得國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)藥品注冊證書，該產(chǎn)品為國內(nèi)首仿，用于治療成人或兒童由N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥、異戊酸血癥、甲基丙二酸血癥或丙酸血癥所引起的高氨血癥。
高氨血癥是臨床上的危重癥，過高的血氨濃度對神經(jīng)系統(tǒng)具有很強的毒性，可影響神經(jīng)系統(tǒng)能量代謝、抑制神經(jīng)傳導進而引發(fā)神經(jīng)功能障礙，也可導致腦水腫甚至腦疝，對大腦造成不可逆轉的損害，嚴重者可出現(xiàn)昏迷、呼吸困難甚至死亡。引起先天遺傳性高氨血癥的原因主要有兩方面，一是尿素循環(huán)系統(tǒng)的關鍵酶缺失導致的尿素循環(huán)障礙，如NAGS缺乏癥；二是其他代謝旁路關鍵酶缺陷引發(fā)的有機酸血癥抑制NAGS等尿素循環(huán)關鍵酶活性所導致的尿素循環(huán)障礙。此類疾病屬于罕見病，針對性的治療藥物較少，日均治療費用上千元人民幣，患者的醫(yī)療負擔較重。
卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸結構類似物，是氨甲酰磷酸合成酶1的變構激活劑，可以與未合成的碳酸氫銨結合，生成NAG，從而刺激尿素循環(huán)，幫助氨轉化為尿素，降低血氨濃度，改善或防止由于高氨血癥引發(fā)的腦損傷。臨床試驗表明，卡谷氨酸分散片對NAGS缺乏癥高氨血癥患者具有顯著的療效和良好的安全性，能夠快速降低血氨水平，在24小時內(nèi)使血氨水平降至正常范圍，并能夠長期維持血氨水平的穩(wěn)定。
卡谷氨酸分散片已經(jīng)在歐美等多個國家和地區(qū)上市，并被納入美國食品藥品監(jiān)督管理局的孤兒藥品目錄，是FDA批準的第一種也是唯一一種用于治療由PA和MMA引發(fā)的高氨血癥的藥物。
遠大醫(yī)藥心腦血管急救板塊在研產(chǎn)品超過20款，罕見病方面，除卡谷氨酸分散片獲批上市外，用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散已遞交上市申請。
用戶評論