2月28日，在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)聯(lián)合沙利文舉辦的《2024中國罕見病行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)觀察報(bào)告》發(fā)布會(huì)上，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)信息研究總監(jiān)郭晉川盤點(diǎn)罕見病領(lǐng)域六大發(fā)展新趨勢(shì)。
相關(guān)政策愈加完善涉多個(gè)領(lǐng)域
“2023年，各個(gè)部門都在出臺(tái)罕見病領(lǐng)域相關(guān)政策，回應(yīng)罕見病群體所面臨的問題和需求?！惫鶗x川指出，第一批罕見病目錄出爐后，罕見病相關(guān)政策、產(chǎn)業(yè)發(fā)展進(jìn)入快車道。2023年9月，第二批罕見病目錄千呼萬喚始出來，所包含的疾病種類和學(xué)科更多，除關(guān)注遺傳病外，還涉及血液科、兒科、皮膚科等。
2023年，16條與罕見病相關(guān)的政策出爐，涉及罕見病藥物研發(fā)上市、醫(yī)療保障、罕見病防治與診療、疾病自然史研究、臨床試驗(yàn)等方面。
特醫(yī)食品可及性依然面臨挑戰(zhàn)
特醫(yī)食品是許多罕見病主要和核心治療方式，如未得到及時(shí)治療，患者將面臨發(fā)育遲緩或倒退，甚至致死致殘的嚴(yán)重后果。2023年，我國特醫(yī)食品獲批數(shù)量再創(chuàng)歷史新高，達(dá)到70款，包括2款進(jìn)口產(chǎn)品，68款國產(chǎn)產(chǎn)品。
不過，特醫(yī)食品的可及性依然面臨挑戰(zhàn)，依次體現(xiàn)在可知曉、可購買、可負(fù)擔(dān)三方面。為此，《報(bào)告》提出推動(dòng)罕見病類特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)監(jiān)管的優(yōu)化及本土研發(fā)與生產(chǎn)；對(duì)罕見病類特醫(yī)食品分類管理，按需推進(jìn)，優(yōu)先審評(píng)審批；推動(dòng)罕見病類特醫(yī)食品的注冊(cè)審批及多方共付機(jī)制，緩解患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等多方面建議。
國內(nèi)藥企罕見病藥物上市加速
2023年，我國新上市的罕見病藥品中，有18款產(chǎn)品為本土企業(yè)研制，共涉及13種罕見病領(lǐng)域，血友病、多發(fā)性硬化以及高氨血癥獲批藥品數(shù)量較多。除去2款為劑型/規(guī)格調(diào)整之外，新藥和仿制藥的數(shù)量均達(dá)到8款。
隨著中國罕見病領(lǐng)域持續(xù)推進(jìn)，會(huì)有更多中國藥企布局，進(jìn)一步推動(dòng)罕見病領(lǐng)域藥物上市。得益于國家藥監(jiān)局深化藥品審評(píng)審批改革，在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見病新藥的審評(píng)審批時(shí)限最短，這將進(jìn)一步加快罕見病用藥上市，使罕見病患者能夠更加及時(shí)地用上藥。
更多創(chuàng)新藥將被納入醫(yī)保目錄
部分罕見病創(chuàng)新藥正在通過談判納入醫(yī)保目錄。2019年到2023年，《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》共涉及207種罕見病。
國內(nèi)已上市的165種罕見病藥品，已有112種被納入醫(yī)保。2023年12月13日公布的醫(yī)保目錄中，新增15個(gè)罕見病用藥，覆蓋16個(gè)罕見病病種，填補(bǔ)10個(gè)病種的用藥保障空白。郭晉川也指出，還有50種罕見病的53種藥物未納入醫(yī)保。其中，有27種罕見病的所有治療藥物均未納入醫(yī)保，18種藥物在國內(nèi)年治療費(fèi)用高昂，從幾十萬元到上百萬元，患者家庭難以負(fù)擔(dān)。
地方立法探索用藥保障新模式
如何提高罕見病患者群體的用藥保障，從中央到地方，都在積極探索，創(chuàng)新模式。
地方著重針對(duì)未納入目錄的罕見病高值創(chuàng)新藥進(jìn)行保障，一定程度上緩解了部分罕見病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。經(jīng)過多年的實(shí)踐，地方罕見病用藥保障機(jī)制逐漸形成以浙江、江蘇為代表的“專項(xiàng)基金”模式，以山東、成都、湖南為代表的“大病保險(xiǎn)”模式，以佛山為代表的“醫(yī)療救助”模式等具有代表性的地方保障模式。地方政府積極探索，補(bǔ)充了基本醫(yī)保對(duì)罕見病目錄外費(fèi)用高昂創(chuàng)新藥的保障不足，也為從國家層面制定罕見病專門保障政策提供實(shí)踐案例。
多方共付是未來保障發(fā)展方向
國家醫(yī)保“兜底”不“大攬”的定位意味著，罕見病保障不可能由國家全部買單，多方共付是未來罕見病保障的發(fā)展方向。提高罕見病用藥保障，需要政府和社會(huì)協(xié)同發(fā)力，公益慈善力量成為解決保障難題的“新主張”。
近年來，我國公益慈善力量為罕見病用藥保障作出一系列努力：無論是單病種的患者組織，還是基金會(huì)，都在試圖通過開展針對(duì)患者的援助項(xiàng)目，嘗試減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。無論是團(tuán)體、組織，還是個(gè)人互助行為，都帶有深厚的公益、慈善屬性，他們基于一種“利他”的價(jià)值，參與到罕見病的“多層次保障”中。
用戶評(píng)論